jueves, 1 de junio de 2017

Adinamia episódica de Gamstorp (2ª parte)

DESCRIPCIÓN CLÍNICA (2ª PARTE)


Continuar con el ejercicio alivia los síntomas. El 12,5% de los pacientes presenta mitonía clínica moderada y permanente, que a menudo afecta a los músculos faciales (signo de retraso en la apertura del párpado, miotonía de cierre de los ojos), mientras que la mitonía eléctrica (electromiografía, EMG) se puede detectar en al menos el 50% de los pacientes. Cuando las miotonías clínica y eléctrica son una característica de la enfermedad, la afección se denomina parálisis periódica hiperpotásémica con miotonía. Otra forma particular de la enfermedad, la paramiotonía periódica, comparte características con la paramiotonía congénita, es decir, la debilidad está precedida por rigidez muscular provocada por el frío y el ejercicio.

ETIOLOGÍA


La PPHC es una canalopatía de sodio de músculo debida a mutaciones puntuales (mutaciones Thr704 Met y Met1592Val en el 80% de los casos) en el gen SCN4A, que codifica para la subunidad alfa del canal de sodio dependiente de voltaje Nav1.4 del músculo esquelético. Estas mutaciones conducen a la inactivación del canal.


MÉTODOS DIAGNÓSTICOS


El diagnóstico se basa en la historia clínica, la EMG y pruebas genéticas. La hiperpotasemia durante los ataques puede ser muy leve y pasajera. Los níveles séricos de creatinina quinasa (CK; por sus siglas en inglés) pueden estar ligeramente altos. La EMG clásica puede detectar descargas miotónicas y/o características miopáticas. La prueba de ejercicio prolongado es positiva en el 80% de los casos. La biopsia muscular puede mostrar resultados inespecíficos (atrofia de fibras musculares con vacuolas).

DIAGNÓSTICO DIFERENCIAL


El diagnóstico diferencial incluye la PPHC secundaria causada por enfermedades renales o endocrinas, otras parálisis periódicas familiares, tales como la PP hipopotasémica o normopotasémica, y miotonías no distróficas, como la paramiotonía congénita.

DIAGNÓSTICO PRENATAL


El diagnóstico prenatal es posible en teoría si la mutación causante de la enfermedad en la familia ha sido identificada, pero rara vez se realiza debido a que el pronóstico no incluye riesgo de muerte.

CONSEJO GENÉTICO


La transmisión es autosómica dominante con penetrancia casi completa, pero se manifiesta con una gravedad variable entre familias y dentro de cada familia. Debe informarse a las familias de la posibilidad del 50% que tiene el hijo de un padre afectado de heredar la mutación causante de la enfermedad.


MANEJO Y TRATAMIENTO



El tratamiento de los pacientes consiste en terapia médica y evitar los factores desencadenantes. La actividad física suave, la ingestión de bebidas y aperitivos ricos en hidratos de carbono o el salbutamol inhalado al inicio de los ataques puede detenerlos. El uso diario de inhibidores de anhidrasa carbónica y diuréticos de tiazida ayuda a prevenir los ataques. La recomendación dietética incluye las comidas regulares (para evitar el ayuno) y evitar los alimentos ricos en potasio.

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